AI药物要来了？首款进入二期临床试验

·Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力(qiánlì)，为更(gèng)高效创新的研发手段提供了价值参考。 蒋立冬 派生万物(wànwù)AI 图 新药研发常常需要花费大量资金与时间。人工智能（AI）能够对(duì)海量化合物分子进行(jìnxíng)筛选，对药物机制进行模拟，辅助设计临床试验……这些曾被认为能够大大缩短研发时间、减少成本。然而迄今为止，全球尚无一款由(yóu)AI主导研发的(de)药物问世(wènshì)，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段。 2025年6月3日，一款(yīkuǎn)用以治疗特发性肺纤维化（IPF）的(de)小分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》（Nature Medicine）上公布了IIa期临床试验数据，作者是来自(láizì)中国医学科学院北京协和医院以及AI制药公司(gōngsī)英矽智能（Insilico）的研究人员。这些数据初步验证了该(gāi)药物分子的安全性(ānquánxìng)和有效性，成为目前全世界进展(jìnzhǎn)最快的AI药物。 特发性肺纤维化(fèixiānwéihuà)是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征，影响全球约500万人，中位生存期仅为3至4年，目前市面上的(de)药物(yàowù)主要用于减缓疾病进展(jìnzhǎn)，但无法停止或者逆转疾病。 “这仍是(shì)一种极具挑战性的疾病，存在显著未满足的临床需求。”中国医学科学院北京协和医院主任医师 、本次临床试验(línchuángshìyàn)中国牵头(qiāntóu)研究者徐作军教授表示。 这次试验中的(de)药物(yàowù)分子作用于由人工智能辅助(fǔzhù)发现的新型靶点(bǎdiǎn)TNIK。在IPF中，激活TNIK靶点可(kě)驱动肺部的病理性纤维化，导致肺功能进行性下降。因此(yīncǐ)，通过抑制TNIK信号传导，理论上就能够(nénggòu)阻止或逆转纤维化过程，这是该药物分子的设计思路。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA授予的“孤儿药”资格认定。2024年3月，该药物在早期由AI辅助而被发现的过程被刊登在了《自然·生物技术(jìshù)》（Nature Biotechnology）上。 本试验共包含中国22个中心的71例IPF患者，受试者被(bèi)随机(suíjī)分配接受安慰剂、每日(měirì)一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。 结果显示，相较(xiāngjiào)于安慰剂组，接受(jiēshòu)该药物治疗的(de)(de)患者的用力肺活量（FVC）得到改善，显示出对IPF的疗效(liáoxiào)。在每日一次60mg的最高用药剂量组中，患者的FVC与基线水平相比，平均提高98.4毫升，而安慰剂组患者的FVC与基线水平相比，平均下降62.3毫升。 在副作用方面，各治疗组中与治疗相关的不良事件（TEAEs）发生率相似，大多数(dàduōshù)不良事件（AEs）为(wèi)轻度或中度，严重不良事件（SAEs）发生率罕见，且(qiě)所有不良事件在停药后均可恢复。 “这些结果(jiéguǒ)不仅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，还为进一步开展大规模、长周期(zhōuqī)的临床试验奠定了基础。Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革(biàngé)潜力，为更高效(gāoxiào)创新的研发手段提供了价值参考。”英矽智能创始人兼首席(shǒuxí)执行官Alex Zhavoronkov博士表示。 数据初步反映了(le)该药物的治疗潜力与安全性，接下来还需要在更(gèng)大规模、设计更严谨和指标更严格的试验中进行验证(yànzhèng)。“Rentosertib 具有为 IPF 患者提供有意义的临床获益的潜力，这(zhè)令人倍感振奋。然而，本研究中各患者组的样本量相对较小，我们期待这些发现在更大规模的队列(duìliè)研究中进一步获得验证。”徐作军说。 澎湃新闻记者 季敬杰(jìjìngjié) (本文来自澎湃新闻，更多原创资讯(zīxùn)请下载“澎湃新闻”APP)